Primer ensayo en fetos con células madre para corregir los huesos de cristal
12/10/2015 - 11:42:44
ABC.es.- Por primera vez, un equipo de cient�ficos suecos y brit�nicos intentar� corregir antes del nacimiento la osteog�nesis imperfecta, tambi�n llamada la �enfermedad de los huesos de cristal�.
Los ni�os diagnosticados con esta rara patolog�a gen�tica poseen un esqueleto tan d�bil, que ante la m�nima presi�n o movimiento sus huesos se rompen. La mayor�a nacen ya con m�ltiples fracturas y los que sobreviven lo hacen con una media de 15 huesos rotos al a�o, ca�da de dientes y a veces problemas de crecimiento y audici�n.
Quince mujeres embarazadas, entre la semana 20 y 34 de gestaci�n a las que se les diagnostique esta malformaci�n, se someter�n a una terapia que consistir� en introducir c�lulas madre a trav�s de su �tero. Las c�lulas proceden de tejidos materno-fetales de otras gestaciones. El objetivo es que las c�lulas madre sean capaces de regenerar hueso y cart�lago para fortalecer el esqueleto de los fetos. Los primeros tratamientos empezar�n el pr�ximo mes de enero y el ensayo se prolongar� durante dos a�os para conseguir suficiente n�mero de pacientes.
�Por qu� no esperar al tratamiento?
No es la primera vez que se prueba esta terapia. Este tipo de trasplante celular ya se ha utilizado en dos casos de osteog�nesis imperfecta, pero sin un ensayo cl�nico regulado ser� imposible demostrar que realmente funciona. En los dos casos tratados se ha visto que alivia los s�ntomas. �Por qu� no esperar al nacimiento? La hip�tesis del Hospital Infantil Ormond Street de Londres y del Instituto Karolinska de Estocolmo es que intra�tero el tratamiento sea m�s eficaz y las c�lulas puedan fortalecer los huesos cuando a�n est� en pleno desarrollo.
El riesgo de que las c�lulas produzcan un rechazo �es bajo�, explic� a la BBC Cecilia Gotherstrom, del Instituto Karolinska. El momento elegido para el trasplante, entre las 20 y las 34 semanas de gestaci�n, tambi�n es el m�s seguro. �Si pudi�ramos reducir la frecuencia de las fracturas, fortalecer el uso y mejorar su crecimiento, ya habremos dado un gran paso en el tratamiento de la enfermedad�.
Gotherstrom cree que si el ensayo tiene �xito �allanar� el camino para otros tratamientos prenatales cuando los padres no tienen m�s opci�n�. Otra enfermedad candidata a un tratamiento similar podr�a ser la distrofia muscular o enfermedad de Duchenne.
El origen de la osteog�nesis es gen�tico con lo que la terapia celular no curar� la enfermedad, pero la paliar�. Cada uno de los genes que originan la osteog�nesis imperfecta est�n relacionados de alguna manera con la producci�n de col�geno en el cuerpo. El col�geno es el material que ayuda a mantener los huesos fuertes. Cuando estos genes dejan de funcionar como deben, no se produce suficiente col�geno o el col�geno no funciona adecuadamente. Esto hace que los huesos se debiliten y se rompan con facilidad.
Manejo actual
Los tratamientos actuales contra la osteog�nesis pasan por utilizar pr�tesis ortop�dicas, realizar ejercicios de fisioterapia para reducir discapacidades motoras y tomar bifosfonatos, los medicamentos que tambi�n se indican para fortalecer los huesos en las personas con osteoporosis. La prevenci�n del d�ficit de vitamina D y de calcio es esencial durante toda la vida. La cirug�a tambi�n permite corregir las deformaciones �seas y espinales y prevenir las fracturas de huesos largos.
http://www.abc.es/salud/noticias/20151013/abci-ensayo-celulas-madre-fetos-201510121259.html
